Le nuove frontiere della Ricerca Scientifica per aumentare le possibilità di vita e migliorare la qualità di vita in oncoematologia pediatrica.
Uno dei due progetti a cui destiniamo la raccolta fondi di #LOTTOANCHIO riguarda le “terapie cellulari “con particolare riferimento allo studio dell’applicazione delle CAR-T in ambito pediatrico.
Nell’ambito del più ampio campo dell’“immunoterapia”, le terapie cellulari la loro efficacia sulla possibilità di utilizzare le funzionalità uniche delle cellule del sistema immunitario: quella di individuare in modo specifico delle molecole target su cellule “estranee” all’organismo e di eliminarle.
Nel trapianto di cellule staminali ematopoietiche, ad esempio, il trapiantato riceve anche un nuovo sistema immunitario, che può essere analizzato studiando il sangue con diverse tecniche permettendo di caratterizzare la specificità e la funzione delle cellule presenti in circolo.
Nell’ambito delle terapie cellulari, le CAR-T cells sono sicuramente tra le più promettenti, si basano sull’utilizzo di cellule del sistema immunitario (linfociti) che vengono modificate per riconoscere molecole tumorali specifiche, così da poter eliminare le cellule su cui queste molecole si esprimono. Nell’ottica di introdurre ed approfondire queste strategie terapeutiche anche nella nostra pratica clinica, questo progetto è stato affidato alla dottoressa Francesca Gottardi per proseguire quanto da lei intrapreso nel suo percorso di formazione presso l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù.
Dal 2020, infatti, queste terapie sono già disponibili per i pazienti adulti presso l’Ematologia del Policlinico di Sant’Orsola, e prevediamo che a breve termine potremo trattare anche i nostri bambini affetti da leucemia che ne hanno indicazione. Intento di questo studio è prepararci ad analizzare e studiare queste cellule nel sangue dei pazienti trattati per poter monitorare il loro funzionamento e le loro attività.
Inoltre, diversi sono gli studi attualmente in corso per ottimizzare tale approccio terapeutico superandone i limiti ed estendendone in futuro l’applicazione anche ad altre patologie (CAR-T anti GD2 in neuroblastoma e sarcomi).